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AG真人-超罕见病庞贝病新药国内获批上市,来自赛诺菲

举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 超罕有病庞贝病新药国内获批上市,来自赛诺菲2023/10/9 来历:药年龄、赛诺菲 浏览数:

10月7日,赛诺菲公布,旗下新一代酶替换医治(ERT)药物打针用艾夫糖苷酶α(商品名:耐而赞)获国度药监局核准上市,用在庞贝病(酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺少症)患者的持久酶替换医治。这是继打针用阿糖昔酶a以后,赛诺菲旗AG真人下的第二款用在医治庞贝病的酶替换医治药物在中国获批。

庞贝病,由荷兰物理学家Joannes Cassianus Pompe初次描写而定名,又称为糖原贮积病Ⅱ型或酸性α-葡萄糖苷酶缺少症,是一种是一种常染色体隐性遗传病,也是患者人数少少的超罕有病。全球规模内庞贝病的新生儿病发率约为1:30000-1:10000。

患者因为体内编码酸性a-葡糖昔酶(GAA)的基因变异,致使溶酶体内GAA酶活性缺少或显著下降,糖原不克不及被降解而贮积在骨骼肌、心肌和光滑肌等细胞的溶酶体内,致使溶酶体肿胀、细胞粉碎、脏器功能毁伤等不良影响,进而引发一系列临床表示。

按照病发春秋、受累器官和疾病进展速度,庞贝病分为婴儿型庞贝病(IOPD)和晚发型庞贝病(LOPD)。IOPD病情进展敏捷,若无有用医治,常在1岁摆布死在心力弱竭和呼吸衰竭。LOPD如不和时医治,会致使多个器官、系统不成逆的进行性毁伤,从而需持久依靠轮椅和呼吸机,并致使过早灭亡。

2018年5月,国度卫生健康委员会结合五部分发布的《第一批罕有病目次》将庞贝病列入此中。

艾夫糖苷酶α是一种高效酶替换疗法(ERT),可以靶向6-磷酸甘露糖(M6P)受体,从而改良GAA向肌肉细胞的递送,使很多余的糖原得以分化,削减对患者肌肉细胞的毁伤。比拟第一代酶替换医治药物,艾夫糖苷酶α的甘露糖-6-磷酸(M6P)程度提高了约15倍。

打针用艾夫糖苷酶α最早在2021年8月获FDA核准在美国上市,用在医治1岁和以上患者医治晚发型庞贝氏症;2022年6月,打针用艾夫糖苷酶α在欧洲获批上市。

一项随机、双盲、多国、多中间的要害III期COMET研究评估了艾夫糖苷酶α在100例庞贝病患者中的疗效和平安性。97周的扩大研究成果显示,与基线比拟:在初步阐发期(49周)和扩大研究期均接管艾夫糖苷酶α医治的患者,用力肺活量(FVC)猜测值百分比提高2.65(1.05)个百分点,6分钟步行实验(6MWT)距离增添18.60(12.01)米;扩大研究时代由第一代酶替换医治药物转而接管艾夫糖苷酶α医治的患者,FVC猜测值百分比提高0.36(1.12)个百分点,6MWT距离增添4.56(12.44)米。

另外,在初步阐发期内,艾夫糖苷酶α平安性杰出,扩大研究期亦未不雅察到新的平安性事务。

按照赛诺菲新闻稿,今朝耐而赞已在全球多个国度和地域获批,包罗美国、欧盟、日本、加拿年夜、Australia和巴西等,并取得FDA授与冲破性疗法认定。

另值得一提的是,一样由赛诺菲开辟的用在庞贝病医治的打针用阿糖苷酶α(商品名:美尔赞)已在2017年在华获批上市,其全球同一订价超5000元/50mg,用量为20mg/kg,需毕生用药,今朝,部门省市已将美尔赞纳入了医保。

编纂:Rae



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