AG真人-又一款重磅儿童罕见病药首仿获批
举世医药网 > 医药资讯 > 行业新闻 > 正文 又一款重磅儿童罕有病药首仿获批2023/9/15 来历：药年龄 浏览数：
9月12日，弘远医药发布通知布告，其以仿造3类报产的卡谷氨酸分离片获批上市，用在医治成人或儿童由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺少症、异戊酸血症(IVA)、甲基丙二酸血症(MMA)或丙酸血症(PA)所引发的高氨血症。弘远医药的卡谷氨酸分离片为国内首仿、首家过评，原研此前6月份才在国内上市。
卡谷氨酸是N-乙酰谷氨酸(NAG)布局近似物，是氨甲酰磷酸合成酶1 (CPS1)的变构激活剂，可以与未合成的碳酸氢铵连系，生成NAG，从而刺激尿素轮回，帮忙氨转化为尿素，下降血氨浓度，改良或避免因为高氨血症激发的脑毁伤。
临床实验注解，卡谷氨酸分离片对NAGS缺少症高氨血症患者具有显著的疗效和杰出的平安性，AG真人可以或许快速下降血氨程度，在24小时内使血氨程度降至正常规模，并可以或许持久保持血氨程度的不变。
今朝，卡谷氨酸分离片已在欧美等多个国度和地域上市，并被纳入FDA的孤儿药品目次，是FDA核准的第一种也是独一一种用在医治由MMA和PA激发的高氨血症的药物，可有用帮忙儿童或成人患者下降血氨程度，改良或预防神经系统毁伤。
在2018年5月发布的《第一批罕有病目次》中，包括了N-乙酰谷氨酸合成酶缺少症（NAGSD）、丙酸血症（PA）、甲基丙二酸血症（MMA）和异戊酸血症（IVA）。
今朝临床上首要采取药物下降血氨浓度来减缓高氨血病情，年夜大都患者需要持久用药。因为此类疾病属在罕有病，针对性的医治药物较少，日均医治费用上千元人平易近币，患者的医疗承担较重。仿造药的上市将给更多患者带来但愿并减轻经济承担。
卡谷氨酸分离片原研厂家为Recordati，2003年1月24日获欧洲EMA核准上市，2010年3月18日获美国FDA核准上市。卡谷氨酸最初被FDA核准作为尺度护理疗法的辅助疗法，医治NAGS缺少症引发的急性高氨血症，和用在NAGS缺少症引发的慢性高氨血症的保持医治。2021年1月，FDA又核准了卡谷氨酸分离片的新顺应症，辅助尺度医治方案，用在儿童和成人患者丙酸血症(PA)或甲基丙二酸血症(MMA)而至急性高氨血症的医治。
2022年3月，Recordati中国全资子公司锐康迪提交了卡谷氨酸分离片的5.1类新药上市申请并取得CDE受理。随后CDE以“合适儿童心理特点的儿童用药品新品种、剂型和规格”的来由将其纳入优先审评，终究在2023年6月27日在国内获批上市，弥补了患者无药可用的空白。今朝卡谷氨酸分离片已经由过程2023国谈药品初审，有望进入下一版医保。
另外，杰谛医药在2023年6月也提交了卡谷氨酸分离片的上市申请（进口5.2类）。
最近几年来，为了提高罕有病患者的保存质量，我国在罕有病政策方面不竭增强，包罗出台了《罕有病诊疗指南(2019年版)》、《关在增强罕有病治理保障罕有病患者用药需求的通知》、《临床急需药品姑且进口工作方案》等政策，进一步鼓励药企加年夜罕有病药物研发，同时加速罕有病获批上市速度，知足罕有病患者的医治需求。
新华社暗示，经由过程医保目次准入构和，已累计将26种罕有病用药纳入医保药品目次，平均降价超50%。叠加其他药品准入体例，今朝获批在我国上市的75种罕有病用药已有50余种纳入医保药品目次。
编纂：Rae
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